Qualidade de vida relacionada à saúde em pacientes com β-talassemia em uso de Luspartecept: dados do ensaio de fase 3 BELIEVE

O uso de Luspartecept na beta-talassemia além de reduzir a carga transfusional ainda mantém bons resultados de qualidade de vida relacionada à saúde

Por Germano Glauber de Medeiros Lima        

A beta (β)-talassemia é uma hemoglobinopatia hereditária causada por uma redução ou ausência de cadeias de β-globina, levando a um desequilíbrio na relação entre cadeias de alfa e beta-globina e consequentemente levando a eritropoiese ineficaz.

Pessoas com β-talassemia apresentam anemia em graus variados, comumente necessitando de transfusões de hemácia, sendo denominados de pacientes com dependência transfusional. Apesar dos benefícios da terapia transfusional, muitos desenvolvem sobrecarga de ferro, com seus sabidos efeitos orgânicos tóxicos a longo prazo decorrentes da deposição de ferro nos tecidos (insuficiência cardíaca, cirrose, câncer hepático, retardo de crescimento e anormalidades endócrinas), sendo necessário que estes sejam submetidos a terapia com quelantes de ferro.

Os efeitos da anemia, juntamente com os efeitos secundários ao seu tratamento, podem gerar impactos consideráveis na qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) de pacientes com β-talassemia, que precisam lidar com questões como falta de estoque sanguíneo em bancos de sangue, medo de eventos adversos do seu tratamento e consequências negativas em seus empregos.

Luspartecept é um agente de maturação eritroide que aumenta a eritropoiese, aprovado pela FDA e EMA para o tratamento de pacientes com β-talassemia e dependência transfusional. O estudo de fase 3 BELIEVE demonstrou que o luspatercept é eficaz na redução de suporte transfusional de hemácias nesses pacientes, mas o impacto da medicação na qualidade de vida relacionada à saúde ainda não havia sido avaliado.

O trabalho em questão avaliou o impacto do luspartecept versus placebo na QVRS na coorte de pacientes do estudo BELIEVE. QVRS foi avaliada no momento da randomização e posteriormente a cada 12 semanas através de dois questionários (SF-36 e TranQol). A mudança média na QVRS foi avaliada desde o início até a semana 48 para pacientes recebendo luspatercept + melhor tratamento de suporte (MTS) versus placebo + MTS e entre respondedores e não respondedores ao luspatercept.

Até a semana 48, para ambos os grupos, pontuações médias no SF-36 e TranQol permaneceram estáveis ​​ao longo do tempo e não tiveram uma mudança clinicamente significativa. Na semana 48, mais pacientes que alcançaram resposta clínica (redução ≥50% na carga de suporte transfusional de hemácias ao longo de 24 semanas) no grupo luspatercept + MTS tiveram melhores respostas no SF-36 em comparação com placebo + MTS (27,1% vs. 11,5%; p = 0,019).

Levando-se em conta os achados anteriores do estudo de fase 3 BELIEVE de redução na carga de suporte transfusional de hemácias em pacientes com β-talassemia, o trabalho em questão mostrou que essa redução pode acontecer concomitante a uma manutenção na qualidade de vida relacionada à saúde. QVRS também se mostrou melhor em pacientes respondedores à terapia com Luspartecept.

Referência:

• Cappellini, M. D., Taher, A. T., Piga, A., Shah, F., Voskaridou, E., Viprakasit, V., Porter, J. B., Hermine, O., Neufeld, E. J., Thompson, A. A., Tang, D., Yucel, A., Lord-Bessen, J., Yu, P., Guo, S., Shetty, J. K., Miteva, D., Zinger, T., Backstrom, J. T., & Oliva, E. N. (2023). Health-related quality of life in patients with β-thalassemia: Data from the phase 3 BELIEVE trial of luspatercept. European journal of haematology, 111(1), 113–124. https://doi.org/10.1111/ejh.13975