Revisão Sistemática da Epidemiologia e Carga da Doença na Púrpura Trombocitopênica Trombótica Congênita e Imunomediada
Estudo revela alta mortalidade e morbidade significativa em pacientes com PTT congênita e PTT imunomediada, destacando a necessidade de diagnóstico precoce e terapias eficazes
Escrito por: Germano Glauber de Medeiros Lima
A Púrpura Trombocitopênica Trombótica (PTT) é uma doença rara, porém grave, dividida em duas formas principais: congênita (PTTC) e imuno-mediada (PTTPi). Ambas são caracterizadas por trombocitopenia, anemia hemolítica microangiopática e disfunção orgânica devido à deficiência ou inibição da enzima ADAMTS13. A PTTPi, mediada por autoanticorpos, é mais comum em adultos, enquanto a PTTC, de origem genética, manifesta-se precocemente. Apesar dos avanços terapêuticos, a doença ainda apresenta desafios significativos em termos de diagnóstico e manejo.
Este estudo teve como objetivos sintetizar os dados epidemiológicos globais sobre PTTC e PTTPi, avaliar sua carga clínica e econômica, e identificar lacunas no conhecimento atual. A revisão sistemática buscou consolidar evidências para orientar políticas de saúde e melhorar os desfechos dos pacientes.
Foi conduzida uma revisão sistemática seguindo as diretrizes PRISMA, com busca nas bases PubMed, Embase e Cochrane até [inserir ano]. Foram incluídos estudos observacionais, ensaios clínicos e relatos de caso que reportassem incidência, prevalência, mortalidade ou carga da doença. Dois revisores independentes selecionaram os artigos, extraíram dados e avaliaram a qualidade metodológica utilizando ferramentas como Newcastle-Ottawa e GRADE. Dados foram sintetizados de forma narrativa devido à heterogeneidade dos estudos.
A análise revelou uma incidência anual de PTTPi entre 1,5 e 6 casos por milhão, com mortalidade aguda de até 20% mesmo com tratamento. A PTTC mostrou prevalência estimada de 1 a 2 casos por milhão, porém com complicações crônicas como recorrências e sequelas renais. A carga econômica foi significativa, com hospitalizações prolongadas e custos elevados relacionados a terapias como plasmaférese e rituximabe. Diferenças regionais foram observadas, sugerindo subdiagnóstico em países de baixa renda.
Os resultados destacam a gravidade das PTTs, com PTTPi apresentando maior mortalidade inicial, enquanto a PTTC exige manejo vitalício. A heterogeneidade dos dados limita conclusões definitivas, mas reforça a necessidade de protocolos padronizados e registros globais. Apesar das terapias atuais melhorarem a sobrevida, complicações tardias e recidivas permanecem desafios críticos, exigindo novas estratégias terapêuticas e maior conscientização entre profissionais de saúde.
Esta revisão sistemática evidencia o impacto substancial da PTTC e PTTPi na saúde pública, com alta mortalidade e morbidade persistente. A carência de dados robustos, especialmente em regiões subdesenvolvidas, limita a compreensão completa da epidemiologia da doença. Futuros estudos devem focar em coortes prospectivas e abordagens terapêuticas inovadoras para reduzir a carga global dessas condições.
Referência:
1) Du P, Cristarella T, Goyer C, Moride Y. A Systematic Review of the Epidemiology and Disease Burden of Congenital and Immune-Mediated Thrombotic Thrombocytopenic Purpura. J Blood Med. 2024;15:363-386. Published 2024 Aug 14. doi:10.2147/JBM.S464365