Eficácia e segurança do efanesoctocog alfa no manejo perioperatório de pacientes com hemofilia A: dados dos estudos XTEND-1 e XTEND-Kids

Efanesoctocog alfa demonstra proteção hemostática eficaz com baixa frequência de doses em cirurgias maiores e menores

Escrito por Germano Glauber de Medeiros Lima

A hemofilia A, um distúrbio hemorrágico hereditário causado pela deficiência do fator VIII (FVIII), impõe desafios significativos durante procedimentos cirúrgicos, exigindo terapia de reposição para prevenir sangramentos. O manejo perioperatório tradicional requer múltiplas doses de FVIII para manter níveis terapêuticos, o que aumenta a carga de tratamento e o risco de complicações. O efanesoctocog alfa, uma terapia de reposição de FVIII de primeira classe, foi desenvolvido para superar as limitações dos produtos convencionais, oferecendo meia-vida prolongada e níveis sustentados de FVIII.

Os estudos de fase 3 XTEND-1 (adultos/adolescentes) e XTEND-Kids (crianças) avaliaram a eficácia e segurança do efanesoctocog alfa na profilaxia de sangramentos. Este artigo foca no uso perioperatório dessa terapia, com o objetivo de avaliar sua capacidade de manter a hemostasia durante cirurgias maiores e menores, além de analisar o consumo total do fator e a segurança.

Metodologia:

Os estudos XTEND-1 e XTEND-Kids incluíram pacientes com hemofilia A grave (<1% de atividade de FVIII) previamente tratados. Para cirurgias maiores, os participantes receberam uma dose pré-operatória de 50 UI/kg de efanesoctocog alfa, com doses adicionais de 30 ou 50 UI/kg a cada 2–3 dias, conforme necessário. Cirurgias menores foram manejadas com uma única dose pré-operatória. Os desfechos avaliados incluíram níveis de atividade de FVIII, resposta hemostática (escala de 4 pontos), consumo total do fator, perda sanguínea e segurança. Amostras de FVIII foram analisadas localmente e em laboratório central.

Resultados/discussão:

Nos estudos, 11 adultos/adolescentes (XTEND-1) e 2 crianças (XTEND-Kids) foram submetidos a cirurgias maiores, com resposta hemostática classificada como “excelente” em todos os casos. A mediana do consumo total de efanesoctocog alfa foi de 163,3 UI/kg (adultos) e 60,4–61,9 UI/kg (crianças). Para cirurgias menores, a maioria dos pacientes exigiu apenas uma dose pré-operatória, com consumo médio de 52,5 UI/kg. Não houve necessidade de transfusões sanguíneas, e nenhum evento adverso grave ou desenvolvimento de inibidores foi relatado.

A eficácia do efanesoctocog alfa destacou-se pela redução na frequência de doses e no consumo total de FVIII, comparado a produtos de meia-vida padrão ou estendida. A alta sustentação dos níveis de FVIII permitiu alta hospitalar precoce e retorno rápido à profilaxia rotineira. Esses achados sugerem que o efanesoctocog alfa simplifica o manejo perioperatório, reduzindo a carga de tratamento e os riscos associados a terapias intensivas.

Conclusão:

O efanesoctocog alfa mostrou-se eficaz e seguro no manejo perioperatório de pacientes com hemofilia A, proporcionando proteção hemostática sustentada com baixa frequência de administração e consumo reduzido de fator. Esses resultados reforçam seu potencial como uma opção terapêutica vantajosa para cirurgias em adultos e crianças, com implicações positivas para a qualidade de vida e desfechos clínicos.

Referência:

1) Klamroth R, von Drygalski A, Hermans C, et al. Perioperative Management With Efanesoctocog Alfa in Patients With Haemophilia A in the Phase 3 XTEND-1 and XTEND-Kids Studies. Haemophilia. 2025;31(3):391-400. doi:10.1111/hae.70017