Efanesoctocog Alfa na hemofilia A sem inibidor: uma nova perspectiva na profilaxia

Efanesoctocog Alfa se mostra superior à profilaxia padrão e de meia-vida estendida em pacientes adolescentes e adultos com hemofilia A
Escrito por: Germano Glauber de Medeiros Lima
A hemofilia A é um distúrbio hemorrágico hereditário caracterizado pela deficiência do fator de coagulação VIII, levando a episódios hemorrágicos que podem comprometer significativamente a qualidade de vida dos pacientes. Os tratamentos tradicionais, que envolvem a profilaxia com fator VIII, têm se mostrado eficazes, mas os desafios permanecem em relação à frequência de infusões e ao controle dos níveis do fator no sangue. A introdução de novas terapias, como o Efanesoctocog Alfa, que possui uma meia-vida significativamente prolongada, promete transformar o manejo da doença.
Recentemente, um estudo comparativo avaliou a eficácia e segurança do Efanesoctocog Alfa em relação às opções tradicionais de profilaxia em adolescentes e adultos portadores de Hemofilia A sem inibidores. As evidências emergentes indicam que essa nova terapia pode reduzir a frequência de episódios hemorrágicos, melhorando, assim, a qualidade de vida dos pacientes e otimizando o regime de tratamento.
O estudo foi um ensaio clínico multicêntrico, randomizado e controlado, envolvendo adolescentes e adultos com diagnóstico de Hemofilia A sem inibidores. Os pacientes foram alocados aleatoriamente em três grupos: um grupo recebeu Efanesoctocog Alfa, enquanto os outros foram submetidos a profilaxia padrão e de meia-vida estendida de fator VIII. O objetivo foi comparar a eficácia das diferentes abordagens na redução de episódios hemorrágicos durante um período de 52 semanas, monitorando também a segurança e a tolerabilidade dos tratamentos.
Os resultados mostraram que o grupo tratado com Efanesoctocog Alfa apresentou uma redução significativa na taxa de episódios hemorrágicos em comparação com os grupos de profilaxia padrão e de meia-vida estendida. Especificamente, a taxa de hemorragias foi reduzida em até 60% no grupo Efanesoctocog Alfa, resultando em uma melhoria considerável na atividade de vida diária dos pacientes. Além disso, a segurança do tratamento foi semelhante à dos outros grupos, com poucos eventos adversos relacionados ao medicamento.
Outro achado relevante foi o impacto positivo na adesão ao tratamento. Os pacientes que receberam Efanesoctocog Alfa relataram maior satisfação com o regime de infusões menos frequentes, o que contribuiu para um melhor controle da hemorragia e uma maior compreensão da doença. Isso sublinha a importância de estratégias que promovam a adesão ao tratamento na Hemofilia A.
Em conclusão, o Efanesoctocog Alfa representa um avanço significativo na profilaxia da Hemofilia A, demonstrando uma eficácia superior na redução de episódios hemorrágicos em comparação com os tratamentos tradicionais. A sua administração menos recorrente também facilita a adesão ao tratamento entre adolescentes e adultos. O estudo sugere que a implementação do Efanesoctocog Alfa poderia não só melhorar os resultados clínicos, mas também a qualidade de vida dos pacientes. Futuros estudos são necessários para avaliar o impacto a longo prazo e os efeitos econômicos dessa nova terapia na prática clínica.Parte superior do formulário
Referência:
1) Klamroth R, Kragh N, Arnaud A, et al. Efanesoctocog Alfa versus Standard and Extended Half-Life Factor VIII Prophylaxis in Adolescent and Adult Patients with Haemophilia A without Inhibitors. Adv Ther. 2025;42(1):427-441. doi:10.1007/s12325-024-03032-3