Desfechos clínicos após o transplante alogênico de células-tronco hematopoéticas em anemia falciforme e beta-talassemia dependente de transfusão: uma revisão sistemática da literatura

Estudo revela que, apesar de seu potencial curativo, parcela significativa de pacientes mantém crises vaso-oclusivas ou dependência transfusional após o procedimento, além de elevada incidência de complicações relacionadas ao transplante

Escrito por: Germano Glauber de Medeiros Lima

A anemia falciforme (AF) e a beta-talassemia dependente de transfusão (TDT) são desordens hereditárias monogênicas que acarretam significativa morbidade e mortalidade precoce. Ambas condições são caracterizadas por complicações crônicas e requerem manejo contínuo, incluindo transfusões sanguíneas regulares e terapia quelante de ferro no caso da TDT, ou hidroxiureia e controle de crises dolorosas na AF. O transplante alogênico de células-tronco hematopoéticas (alo-HSCT) representa uma opção potencialmente curativa, mas sua efetividade em eliminar completamente as manifestações da doença ainda não está totalmente elucidada.

O objetivo deste estudo foi sintetizar evidências sobre desfechos específicos das doenças – como crises vaso-oclusivas (VOCs) na AF e necessidade de transfusões de hemácias (RBCTs) na TDT – após o alo-HSCT, além de avaliar complicações relacionadas ao transplante, como doença do enxerto contra o hospedeiro (GVHD) e falha ou rejeição do enxerto.

Foi conduzida uma revisão sistemática da literatura (SLR) seguindo as diretrizes PRISMA, com buscas nas bases MEDLINE e Embase até maio de 2023. Foram incluídos estudos em humanos, em inglês, que reportassem desfechos clínicos pós-alo-HSCT em pacientes com AF ou TDT. Dois revisores independentes realizaram a triagem e extração dos dados. Os desfechos de interesse incluíram ocorrência de VOCs (dor aguda, síndrome torácica aguda, priapismo, sequestro esplênico) e dependência transfusional. Dados sobre GVHD, falha e rejeição de enxerto também foram extraídos. Proporções agregadas foram calculadas, e a qualidade metodológica dos estudos foi avaliada por ferramentas validadas.

Resultados/Discussão:
Dos 5.418 registros identificados, 31 estudos sobre AF e 78 sobre TDT atenderam aos critérios de inclusão. Entre os pacientes com AF, 6,9% (variando de 0,4% a 32,4% entre os estudos) continuaram a apresentar VOCs após o transplante, mesmo com enxertia estável. Na TDT, 8,8% dos pacientes mantiveram necessidade de transfusões regulares. Complicações relacionadas ao transplante foram frequentes: falha de enxerto ocorreu em 14,4% dos pacientes com AF e 5,4% na TDT; GVHD aguda foi reportada em 22,4% e 28,4%, e GVHD crônica em 20,4% e 15,2%, respectivamente.

Esses resultados indicam que, embora o alo-HSCT seja uma intervenção curativa para a maioria, uma minoria significativa de pacientes permanece com carga residual da doença ou desenvolve complicações graves relacionadas ao procedimento. A variabilidade nas definições de desfechos e a heterogeneidade dos estudos limitam a comparabilidade direta, mas reforçam a necessidade de critérios padronizados para avaliação de eficácia. Fatores como idade, histórico prévio de crises ou transfusões, e tipo de doador podem influenciar os desfechos, sugerindo a importância de selecionar cuidadosamente os candidatos ao transplante.

Conclusão:
O alo-HSCT não é universalmente curativo para todos os pacientes com AF ou TDT. Uma proporção relevante mantém manifestações da doença ou requer suporte transfusional contínuo, além de enfrentar complicações significativas relacionadas ao transplante. Esses achados destacam a necessidade de acompanhamento de longo prazo, manejo personalizado e desenvolvimento de estratégias para mitigar o risco de falha do enxerto, rejeição e GVHD. Estudos futuros devem focar na identificação de fatores preditivos de resposta e na padronização de desfechos para melhor avaliar a efetividade do procedimento.

Referência:

• Nair R, Li N, Imren S, et al. Clinical Outcomes Among Patients With Sickle Cell Disease and Transfusion-Dependent Beta-Thalassemia Treated With Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation: A Systematic Literature Review. J Blood Med. 2025;16:135-150. Published 2025 Mar 28. doi:10.2147/JBM.S508896